Firma bluebird bio (Germany)

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bluebird bio präsentiert neue Ergebnisse aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD), einschließlich aktualisierter Langzeitdaten

. – Die Langzeitergebnisse der Phase-2/3-Studie Starbeam (ALD-102/LTF-304) weisen auf ein dauerhaftes Ansprechen nach der Behandlung mit eli-cel hin. Alle 20 Patienten, die nach zwei Jahren frei von schweren funktionellen Behinderungen (major functional disabilities, MFDs*) waren (von 23 auswertbaren Patienten), blieben bis zur letzten verfügbaren Nachbeobachtung MFD-frei. Dies trifft ebenfalls […]