Münchner Biotech-Startup meldet Durchbruch im Umfeld der Stammzellentherapie

Gentherapie, die kontrollierte Heilung von Gendefekten, ist eine der meistbeachteten Zukunftstechnologien der weltweiten Arzneimittelforschung. Wesentlich für den Erfolg einer Gentherapie ist eine hohe Transduktion, d.h. eine möglichst effiziente Technik, um Körperzellen erfolgreich anzusprechen und wunschgemäß genetisch zu verändern. Oft zeigen sich hier erhebliche Unterschiede zwischen Theorie und Praxis, die den Erfolg einer klinischen Studie maßgeblich beeinflussen können. Gerade bei therapeutisch wichtigen Blut- und Primärzellen liegen Erfolgsquoten mit althergebrachten Techniken meist unter 30 Prozent. Experten des Instituts für Strahlenbiologie des Helmholtz Zentrums München in Neuherberg und der SIRION Biotech GmbH aus Martinsried entwickelten unter Zuhilfenahme neuer Substanzen eine effiziente Technik, diese kritische Hürde überraschend elegant zu überwinden und die Erfolgsrate auf über 90 Prozent anzuheben. Durch diese Technik wird die Gentherapie auf ihrem Weg zur Marktzulassung signifikant befördert.

Die Wirksamkeit der LentiBOOSTTM Technologie wurde bereits im Umgang mit verschiedenen Blutzellen durch akademische Institute bestätigt. Auch in der Industrie sorgt die LentiBOOSTTM Strategie bereits für reichlich Interesse. Der „Münchener Lösung“ wurde vor kurzem durch amerikanische Aufsichtsbehörden grünes Licht für eine erste gentherapeutische Applikation in einer breit angelegten klinischen Studie der Phase-III gegeben. SIRION Biotech erhielt dafür eine erste substantielle Meilensteinzahlung, von der auch das Helmholtz Zentrum München über eine von Ascenion verhandelte Verwertungsvereinbarung partizipiert.

Das Unternehmen, u.a. gefördert vom Freistaat Bayern, Bonn, Berlin, Brüssel sowie ausgewählten privaten Anlegern, feiert in 2017 sein 10-jähriges Bestehen. Firmenziel ist die Entwicklung hocheffektiver Technologien für die gezielte Genveränderung von tierischen und humanen Zellen für die medizinische Forschung, Diagnostik und Therapie. Die Firma konzentriert sich dabei vor allem auf die Weiterentwicklung künstlicher viraler Partikel, sogenannter „Vektoren“. Sie macht sich damit die (gewollten) natürlichen Eigenschaften von Viren zunutze: die gezielte Passage durch selektive Zellmembranen und Einschleusung definierter Pakete von Geninformation in die Körperzelle. Wichtig für das Erfolgskonzept des Unternehmens ist die Konzentration auf drei der wichtigsten Arten viraler Vektoren; Adeno-, Lenti und Adeno-assoziierte Viren. Diese werden aufgrund Ihrer hohen Sicherheit in der medizinischen Entwicklung neuartiger Therapien und Impfstoffe bevorzugt genutzt. Die Bandbreite der daraus resultierenden Möglichkeiten ermöglicht dem Unternehmen die Bedienung von zum Teil sehr unterschiedlichen Kundenansprüchen.

Die Experten von SIRION haben sich hier zusammen mit den beteiligten Wissenschaftlern Dr. Anastasov und Prof. Atkinson vom Helmholtz Zentrum München technisch an die Weltspitze gearbeitet und bedienen inzwischen jährlich mehr als 200 akademische wie industrielle Forschungslabors weltweit. Weiter hohe Priorität genießen Entwicklungsprojekte für die Immunonkologie. Hierzu laufen gerade weitere Kollaborationen mit den Universitäten Regenburg und Kopenhagen.