Zell-, Gen- und Gewebetherapien: Deutschland sollte zu den Topnationen aufschließen

• Zell-, Gen- und Gewebetherapien gewinnen in Bayern und bundesweit an Bedeutung
• vfa bio empfiehlt Maßnahmen, um Deutschlands Rolle bei diesen Therapien auszubauen

(vfa bio/Bio^M). In Bayern wie in ganz Deutschland gewinnen Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) in Kliniken an Bedeu­tung. Dazu zählen Zell-, Gen- und Gewebetherapeutika, mit denen etlichen schwerkranken Patienten schon mit einer einmaligen Anwen­dung nachhaltig geholfen werden kann – etwa, indem ein Gendefekt korrigiert, eine schwere Krebserkrankung bekämpft oder stark geschädigtes Gewebe regeneriert wird. Deutsch­land zählt in der Grundlagenforschung auf diesem Gebiet mit zur Weltspitze, sollte aber auch bei der Translation in konkrete Therapien für Patienten eine führende Rolle einnehmen, so das Credo der Netzwerk­organi­sa­tion Bio^M Biotech Cluster Development und von vfa bio, der Interessengruppe Biotechnologie im Verband der forschenden Pharma-Unternehmen. Wie das gelingen kann, war Thema ihrer zusammen mit der Boston Consulting Group (BCG) ausge­richteten Veranstaltung „ATMP: Neuartig und besonders? – Bestandsaufnahme und Perspektiven in Deutschland und Bayern“ am 5. Oktober in München.

Noch ist das Produktsegment der ATMP schmal, mit derzeit zehn zugelassenen Medikamenten für jeweils kleine Patientenkollektive, die nur in wenigen medizinischen Einrichtungen behandelt werden können. Doch für weitere sieben ATMP ist die EU-Zulassung beantragt; und rund tausend Studien laufen weltweit.

Bayern ist, was medizinische Einrichtungen zur Anwendung der Therapeutika betrifft, gut aufgestellt. „Das Ziel ist die erfolgreiche und maßgeschneiderte Bekämpfung verschiedener Krankheiten durch neue Behandlungsansätze wie ATMP. Um die innovativen Methoden der Zelltherapie noch größeren Patientengruppen zur Verfügung zu stellen, ist jedoch ein besseres Zusammenspiel von Kliniken, Wissenschaft und Unternehmen nötig“, erläuterte Prof. Dr. Horst Domdey, Geschäftsführer von Bio^M und Sprecher des Bayerischen Biotechnologie Clusters. „Bayern bietet dafür ein ideales Ökosystem, zudem gibt es in Ottobrunn bei München eine der wenigen deutschen Produktions­stätten für Gentherapeutika in Marktqualität.“

Allerdings rangiere Deutschland insgesamt als Produktions- und Studienstandort für ATMP international zu weit hinten, so der vfa bio-Vorsitzende Dr. Frank Mathias. Rund 47 Prozent der klinischen Gen­therapiestudien beispielsweise fänden in den USA statt, 39 Prozent in China, in Deutschland nur gut 4 Prozent. „Deutschland muss sich entscheiden, ob es diese zukunftsträchtigen Technologien nur nutzen oder auch ein wesent­licher Entwicklungs- und Produktionsstandort werden will, der Wert­schöpfung generiert. Einen harten Kern aus ATMP-Kompetenz und dezidierten Unternehmen und Forschungs­insti­tuten gibt es ja dafür. Gebraucht wird nun ein großrahmiger Plan."

Für diesen bezog sich Dr. Mathias auf Empfehlungen aus dem diesjährigen Biotechreport „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2020“ von vfa bio und BCG:

• Gründung eines „Deutschen Zentrums der Gesundheits­forschung für ATMP“, um Forschungsinfrastruktur und Vernetzung zu stärken,
• Gründung einer ATMP-Taskforce, die die disparaten Anforde­rungen für ATMP-Studien und -Logistik in den Bundesländern harmonisiert,
• Personalaufstockung beim Paul-Ehrlich-Institut als der zustän­digen Arzneimittelbehörde, für schnellere Beratung der Unternehmen und zügigere Freigaben von ATMP-Studienanträgen,
• Ausbau und Automatisierung der ATMP-Produktion; Ausbildung entsprechenden Fachpersonals,
• Schließen der Finanzierungslücke im Krankenhaus, um den frühzeitigen Einsatz zugelassener ATMP zu gewährleisten.

Dr. Mathias abschließend: „Dies wäre nicht nur zum Vorteil für den Standort, sondern ebenso für die Gesellschaft und die Patientinnen und Patienten, die auf neue Behandlungsoptionen warten.“

Weitere Informationen:

• Jahresreport Biotechnologie Bayern 2019/20; darin ein Überblicksartikel zur Zelltherapie an bayerischen Universitätskliniken:
  https://www.bio-m.org/fileadmin/Webdata/Uploads/Zahlen_und_Fakten/Report2020/
• Schaubilder und Foto zu den „Handlungsempfehlungen für eine ‚ATMP welcome‘-Kultur und -Struktur in Deutschland“:
  http://www.vfa-bio.de/atmp-handlungsempfehlungen
• BCG / vfa bio: „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2020 – Biopharmazeutika: Wirtschaftsdaten und Fortschritte für Patienten durch Zell- und Gentherapien“: vfa-bio.de/publikationen
• Laufend aktualisierte Übersicht über alle zugelassenen ATMPs:
  https://www.vfa.de/atmp

vfa bio vertritt die Biotechnologie im vfa, der sich für die Belange seiner 45 weltweit führenden Hersteller in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik einsetzt. vfa bio macht sich dafür stark, das medizinische und wirtschaftliche Potenzial der Biotechnologie zu nutzen und Deutschland zum führenden Biotechnologiestandort Europas zu machen. vfa bio gehören derzeit 29 Unternehmen an.

Seit 1997 ist Bio^M die Netzwerkorganisation der Biotechnologiebranche in München und Bayern und agiert im Auftrag des Bayerischen Wirtschaftsministeriums. In ganz Bayern sind etwa 300 Biotechnologie- und Pharma-Unternehmen aktiv. Die Kernkompetenz der Region ist die Entwicklung innovativer Therapeutika und Diagnostika, insbesondere für die Personalisierte Medizin.