Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

• Neue Daten über die neuartigen rekombinanten Faktor-VIII-Moleküle von Biotest veröffentlicht
• Hohe Bioverfügbarkeit von 50 % nach subkutaner (sc.) Injektion
• Die 4-fache Verlängerung der Halbwertszeit lässt eine erhebliche Verringerung der Dosierungshäufigkeit erwarten
• Geringe Immunogenität und niedrigeres Risiko der Inhibitorbildung aufgrund des spezifischen Designs erwartet
• Zur Beschleunigung des Entwicklungsprogramms prüft Biotest Optionen für Partnerschaften

Auf dem Kongress der ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) 2020 hat die Biotest AG funktionelle Daten zu ihren neuen Faktor-VIII-Molekülen vorgestellt. Die gehaltene Präsentation und die drei wissenschaftlichen Poster über die innovativen Moleküle HAT (Haemophilia A Therapeutic) und HAT RI (Haemophilia A Therapeutic Reduced Immunogenicity) stehen auf der Website von Biotest zur Verfügung: https://www.biotest.com/de/de/f__e/forschungsschwerpunkte/haematologie.cfm

Mit HAT und HAT RI werden die drei größten Herausforderungen der aktuellen Faktor-VIII-Präparate zur Behandlung von Hämophilie A angegangen, nämlich die kurze Halbwertszeit, die intravenöse Verabreichung und das hohe Risiko der Inhibitorbildung.

Die Moleküle weisen ein großes Potenzial für eine subkutane Verabreichung auf, das durch eine hohe Bioverfügbarkeit von 50 % im Tiermodell des „Göttinger Minischweins” nachgewiesen wurde.

Die Ergebnisse aus weiteren Tiermodellen sprechen für eine 4-fache Verlängerung der Halbwertszeit im Blutkreislauf, während gleichzeitig die Wildtyp-Eigenschaften von aktiviertem Faktor VIII mit voller In-vivo-Funktionalität erhalten bleiben. Daher ist eine erhebliche Verringerung der Dosierungshäufigkeit zu erwarten.

Das spezifische Design von HAT und HAT RI geht mit einer sehr geringen Immunogenität und einem reduzierten Risiko der Inhibitorbildung einher. Diese Eigenschaften werden durch spezifische deimmunisierende Veränderungen bei der Variante HAT RI weiter verstärkt.

Biotest sucht derzeit einen Partner, um die weitere Entwicklung zu beschleunigen.

Über HAT

HAT und HAT RI (Haemophilia A Therapeutic und Haemophilia A Therapeutic Reduced Immunogenicity) befinden sich in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung von Hämophilie A. HAT und HAT RI zeichnen sich durch eine erhebliche Verlängerung der Halbwertszeit von Faktor VIII sowie das Potenzial für eine intravenöse und subkutane Verabreichung aus. Diese Vorteile basieren auf der Fusion von speziellen Faktor-VIII-Sequenzen mit vier Albumin-bindenden Peptiden, die den Wirkstoff vor dem Abbau schützen. HAT RI verfügt zusätzlich über Modifikationen innerhalb des Faktor-VIII-Bereichs, um das Risiko der Inhibitorbildung, eine der größten Herausforderungen bei der Therapie der Hämophilie A, weiter zu reduzieren.

Über Hämophilie

Hämophilie, die Bluterkrankheit, ist eine unheilbare Erbkrankheit, die weltweit 1 von 10.000 Menschen betrifft. Menschen mit Hämophilie können über einen längeren Zeitraum innere Blutungen erleiden, die von scheinbar kleineren Verletzungen herrühren. Blutungen in Gelenken und Muskeln verursachen starke Schmerzen und führen zu schweren körperlichen Beeinträchtigungen bis hin zum Tod, wenn lebenswichtige Organe wie zum Beispiel das Gehirn betroffen sind. Zur Behandlung von Blutungsepisoden gehört die rasche und korrekte Verabreichung von Gerinnungsfaktor-Konzentraten. Hämophilie A wird durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII verursacht. Eine Behandlungsoption ist die intravenöse Substitution des fehlenden Faktors. Die Behandlungsintervalle können von Patient zu Patient variieren, zuweilen kann eine Substitutionstherapie mehrmals pro Woche erforderlich sein, sodass die Hämophilie-Therapie zu einer großen Belastung wird. Bis zu 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie bilden Antikörper (Inhibitoren) gegen das Faktor-VIII-Präparat. Diese Bildung von Inhibitoren ist aktuell die schwerwiegendste Komplikation im Rahmen der Hämophilie-Therapie. Weitere Informationen über Hämophilie und Faktor VIII finden Sie auf der Website der World Federation of Haemophilia unter https://www.wfh.org/en/home.